La Dra. Paula Río, investigadora del IIS-FJD, galardonada con el 2023 Early Stage Investigator Award

2023 10 19 La Dra. Paula Río en el momento de recoger el premio

• El premio reconoce su trabajo desarrollado en el campo de la investigación traslacional con el objetivo de desarrollar estrategias de terapia génica para el tratamiento del fallo medular en los pacientes con anemia de Fanconi, así como los prometedores resultados en el campo de la edición génica en células madre hematopoyéticas con anemia de Fanconi

La Dra. Paula Río, investigadora del Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz (IIS-FJD) y del CIBER de Enfermedades Raras (CIBERER) y responsable de la Unidad de Aplasia Medular del Departamento de Innovación Biomédica del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), ha sido recientemente galardonada con el 2023 Early Stage Investigator Award.

El prestigioso premio, otorgado por la Fanconi Anemia Research Fundation (FARF) durante el simposio organizado por la FARF en Vancouver (Canadá) a finales de septiembre, reconoce así el trabajo desarrollado por la Dra. Río .

Asimismo, la decisión del comité científico y dirección de la FARF de conceder este galardón a la investigadora confirma la relevancia de los trabajos realizados el Departamento de Innovación Biomédica del CIEMAT, liderado por el Dr. Juan A. Bueren, en el campo de la anemia de Fanconi, donde se ha desarrollado, en colaboración con los hospitales universitarios Niño Jesús y Vall D’Hebron, el ensayo clínico fase I/II para el tratamiento del fallo de médula ósea en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A, y que ha permitido licenciar el medicamento a la empresa farmacéutica Rocket Pharmaceuticals, Inc. que en la actualidad está realizando un ensayo en fase II global en España, Estados Unidos y Reino Unido con objeto de solicitar autorización de comercialización en Europa y Estados Unidos.

La FARF también ha querido destacar con este premio los novedosos trabajos realizados por la Dra. Río en la búsqueda de estrategias de edición génica precisas para la corrección de mutaciones presentes en los pacientes con anemia de Fanconi.

Y es que la investigadora se ha especializado en la terapia génica de la anemia de Fanconi, tanto en el diseño de vectores para el tratamiento de esta enfermedad como en la caracterización de modelos preclínicos y su transferencia a la clínica. Durante los últimos años su investigación se ha enfocado además en el uso de las herramientas de edición génica para el tratamiento de la enfermedad.