Hospital Quirón Zaragoza, único centro de España en la investigación de un tratamiento contra la enfermedad de Fabry

Imagen en alta resolución. Este enlace se abrirá mediante lightbox, puede haber un cambio de contextoHospital Quirón Zaragoza, único centro de España en la investigación de un tratamiento contra la enfermedad de FabryHospital Quirón Zaragoza puso en marcha hace un año un ensayo clínico internacional para buscar un nuevo tratamiento para la enfermedad de Fabry, una patología catalogada como rara que padecen 1 de cada 100.000 habitantesy que produce lesiones orgánicas irreversibles.

Según apunta la investigadora principal del proyecto, la doctora Pilar Giraldo, "el ensayo, que está en fase I/II, se está utilizando con 18 pacientes en todo el mundo y Hospital Quirón Zaragoza participa como único centro en Españacon dos pacientes incluidos".

"Ya se ha cerrado el reclutamiento, y se está analizando la respuesta de la primera fase del estudio con unosresultados muy satisfactorios. Se están alcanzando y superando los objetivos propuestos y no se han producido efectos adversos importantes", añade Giraldo.

Los pacientes de Hospital Quirón Zaragoza son controlados por un grupo multidisciplinar especializado en enfermedades raras, reciben el tratamiento regularmente, no han presentado ningún efecto adverso y susindicadores de respuesta son excelentes.

"Hemos dado un paso importante en la investigación clínica de esta enfermedad de curso crónico que produce un daño irreparable en órganos vitales como riñón y corazón", explica Giraldo.

Enfermedades raras. Fabry

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara del grupo de las enfermedades de depósito lisosomal que es progresiva y debilitante y pone en riesgo la vida del paciente. Se produce a causa de una alteración genética en el cromosoma X que causa la deficiencia de la enzima galactosidasa alfa A (GAL-alfa-a) y afecta tanto a hombres como a mujeres.

La aparición clínica de la enfermedad, típicamente, se produce durante la infancia o la adolescencia y avanza hasta provocar enfermedad renal terminal, complicaciones cardíacas y problemas cerebrovasculares en la cuarta o la quinta década de vida.

Las anomalías clínicas en mujeres son más variables, y aparecen más tarde en comparación con los hombres.

Esta enfermedad rara afecta a uno de cada 40.000 hombres, y la prevalencia estimada en la población general es de una de cada 117.000 personas.