Garantizar la seguridad, máxima preocupación de los investigadores en terapias avanzadas

Hoy y mañana se dan cita en el Salón de Actos del Rectorado de la Universidad de Córdoba algunos de los expertos españoles más reputados que están trabajando, desde diferentes ámbitos y en distintas disciplinas, en la investigación y aplicación de las nuevas terapias o terapias avanzadas (entre otras las que utilizan a la célula viva, modificada o no, como medicamento). Las sesiones, organizadas por la Sociedad Española de Bioquímica y Biología Molecular, y en las que colaboran la Universidad de Córdoba y el Instituto Roche, pretenden poner de relieve las luces y sombras que plantean los nuevos tratamientos más personalizados y basados en los progresos alcanzados a nivel genético y molecular. El acceso a las mismas es gratuito y va dirigido especialmente al público en general y a aquellos profesionales sanitarios que no trabajan habitualmente en estos campos, pero tienen interés en su conocimiento.

Habitualmente se considera terapias avanzadas las que se basan en los progresos más recientes del conocimiento biológico, dentro de las cuales se incluyen la terapia celular, la terapia génica, la nanotecnología y la ingeniería de tejidos. "Las terapias avanzadas son la punta de lanza de la Medicina Individualizada", asegura Jaime del Barrio, director general del Instituto Roche, para quien no cabe duda que los progresos en este ámbito "están facilitando y agilizando el desarrollo y aplicación de estrategias de predicción, prevención, diagnóstico y tratamiento mejor adaptadas a las particularidades genéticas de cada individuo y el perfil molecular de cada enfermedad concreta".

Las terapias avanzadas tratan de desarrollar nuevas moléculas innovadoras basadas en nanopartículas, células para sustituir las dañadas (terapia celular) o para modificar posibles mutaciones puntuales causantes de una determinada enfermedad monogénica (terapia génica) o combinaciones de células y biomateriales para sustituir o reparar un tejido (ingeniería tisular).

A pesar de las dificultades que se plantean en este ámbito, el Dr. Del Barrio señala que "es imprescindible continuar investigando en todos los ámbitos de este campo, tanto con células madre embrionarias como adultas, con células reprogramadas que regresan a un estado indiferenciado quasi como células madre embrionarias y con células reprogramadas que diferencian directamente de un linaje celular adulto a otro distinto".

"En este como en otros ámbitos de la investigación biomédica, teniendo en cuenta los condicionantes éticos y legales en cada lugar y en cada momento, las hipótesis de trabajo son en principio, sólo hipótesis y hemos de evitar crear tanto, falsas expectativas a pacientes y a sus familias, como polémicas artificiosas que a nada conducen, y será solo el resultado de las mismas transcurrido el tiempo necesario, el que quite o de razones", continúa afirmando el Dr. Del Barrio.

--Avances y aplicaciones

Hoy, a partir de las 19:00 h, tendrá lugar la mesa redonda sobre "Avances y Aplicaciones de las nuevas terapias", coordinada por el Dr. Francisco Gracia Navarro, Director del Departamento de Biología Celular, Fisiología e Inmunología de la Universidad de Córdoba.

La sesión comenzará abordando las aportaciones de la bioquímica al diagnóstico molecular y al desarrollo de nuevas terapias, un tema que será expuesto por Magdalena Ugarte, Catedrática de Bioquímica y Biología Molecular de la Universidad Autónoma de Madrid y Directora del Centro de Diagnóstico de Enfermedades Moleculares.

Fundamentalmente, indicará los progresos registrados en este ámbito en el diagnóstico y tratamiento de las enfermedades metabólicas hereditarias, que son aquellas que con frecuencia se detectan precozmente después del nacimiento mediante la popularmente conocida como "prueba del talón".

La más conocida de estas enfermedades es la fenilcetonuria, que tiene un tratamiento dietético muy efectivo que ha hecho posible la prevención de gravísimas alteraciones neurológicas en todos aquellos niños que fueron diagnosticados a tiempo en la prueba del talón. "Es una satisfacción saber que más de 1.500 fenilcetonúricos en España se han librado de la discapacidad que esta enfermedad conlleva", indica la Dra. Ugarte.

Pero existen otras enfermedades donde el tratamiento no es tan efectivo; "es por eso que investigamos en nuevas terapias para mejorar la evolución de estas enfermedades, que a pesar de ser raras afectan a gran número de individuos". Las nuevas terapias están basadas en el genotipo de cada paciente, en el tipo de mutación que le causa la enfermedad, y se trata de corregir el defecto a nivel de su genoma.

Por su parte, Carmen Ayuso, Directora Científica del Instituto de Investigación y Jefe de Genética de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, tratará de dilucidar qué está aportando la Medicina postgenómica.

También desde una perspectiva eminentemente práctica, el Catedrático de Biología Celular de la Universidad Complutense de Madrid, Agustín Zapata, indicará las posibles aplicaciones y limitaciones de la terapia celular que, entre las terapias avanzadas, pasa por ser el área que está progresando de forma más rápida y fructífera, dirigiéndose las investigaciones más sobresalientes hacia la reprogramación directa de células adultas de una estirpe a otra más o menos distinta.

Actualmente, se considera terapia celular aquella basada en la utilización de células de una misma estirpe (o de otra más o menos distinta) para reponer células alteradas, muertas o envejecidas. Como informa el Dr. Zapata, "los ámbitos donde está teniendo más repercusión y aplicación clínica son aquellos relacionados con cicatrización y reparación de elementos del esqueleto (hueso, cartílago, tendones)".

Muchos son los avances registrados en este ámbito, pero aún son también bastantes los retos pendientes. Principalmente, asegura el Dr. Agustín Zapata, "la mayor dificultad se centra en la falta de conocimiento acerca de cómo diferenciar, en absolutas condiciones de seguridad, una célula madre de la clase que sea al tipo celular maduro deseado".

--Progresos en el diagnóstico genético preimplantatorio

Sobre reproducción asistida y diagnóstico genético centrará su conferencia el Dr. Guillermo Antiñolo, Director del Unidad Gestión Clínica de Genética, Reproducción y Medicina fetal del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla y Director del Plan de Genética de Andalucía.

El desarrollo de las tecnologías de análisis genómico y citogenética molecular, la bioinformática y el acceso a la información on line, junto al avance del conocimiento derivado de la obtención y desarrollo de los mapas genéticos y la identificación de nuevos genes y mecanismos moleculares están abriendo nuevas vías para la planificación, diseño y desarrollo de estrategias diagnósticas, preventivas y, en algunos casos terapéuticas, más eficientes y efectivas en las enfermedades raras de base genética.

Según reconoce el Dr. Guillermo Antiñolo, "su traslación a la práctica clínica está permitiendo notables avances en medicina fetal, en el cribado de diversas enfermedades en recién nacidos, en la identificación de portadores de enfermedades hereditarias y, en general, en el conocimiento y manejo clínico de las enfermedades de base genética, consiguiendo una mayor esperanza y calidad de vida de las personas afectadas". Entre las aplicaciones clínicas derivadas de esa traslación, se encuentra de forma destacada el diagnóstico genético preimplantatorio (PGD).

El objetivo del PGD es ofrecer una opción reproductiva a familias con alto riesgo de transmitir enfermedades de base genética a su descendencia. El PGD consiste en analizar genéticamente los preembriones obtenidos por técnicas de fecundación in vitro antes de