Transformando vidas: cómo los ensayos clínicos mejoran la supervivencia en pacientes con cáncer hematológico

Desde su instauración en 2004, cada 20 de mayo se celebra el día del Ensayo Clínico en honor al nacimiento de James Lind. En pleno siglo XVIII, este médico escocés desarrolló uno de los primeros estudios sistemáticos y con un diseño bien estructurado en seres humanos. El objetivo de aquel estudio fue analizar el papel de los cítricos en la prevención del escorbuto, una enfermedad que afectaba gravemente a los marineros que pasaban largas temporadas en alta mar.

Aprovechando esta celebración, queremos desgranar qué se entiende por ensayo clínico en el siglo XXI, qué tipos existen, los beneficios que pueden reportar y además dar a conocer la labor realizada en este terreno durante los últimos diez años en nuestro centro.

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Empezaremos explicando mejor qué es un ensayo clínico. Un ensayo clínico es un estudio de investigación que se realiza en seres humanos con el objetivo de evaluar nuevos tratamientos, terapias o procedimientos siguiendo unos métodos estrictos de diseño, administración y evaluación de resultados. En oncohematología, estos ensayos son fundamentales para descubrir formas más efectivas de tratar el cáncer, que sean menos tóxicas para los pacientes y que permitan así mejorar su calidad de vida e incluso, en muchos casos, aumentar su supervivencia.

No todos los ensayos tienen los mismos objetivos ni se desarrollan del mismo modo. Según su propósito específico, se clasifican en varias fases.

Los ensayos clínicos fase 1 o first in human tienen por objetivo confirmar la seguridad de un nuevo tratamiento cuando se usa en seres humanos. Son los más estrictos metodológicamente hablando. Exigen una vigilancia muy estrecha de los participantes, se incluyen muy pocos pacientes en el mundo y se realizan en centros muy seleccionados. Muchas terapias nuevas terminan aquí su desarrollo, bien por resultar tóxicas o porque no consiguen demostrar ningún tipo de actividad antitumoral. Son estudios que se desarrollan despacio, incluyendo pacientes a veces incluso de 1 en 1 y probando diferentes dosis del fármaco. Cuando una de estas terapias se muestra segura y activa frente a la enfermedad puede pasar a la siguiente fase del desarrollo, los ensayos fase 2.

Los estudios fase 2 son más sencillos metodológicamente. En ellos se evalúa la eficacia del tratamiento en un grupo más grande de pacientes, para confirmar si realmente tiene un impacto positivo en la enfermedad. Al Igual que los ensayos fase 1, no suelen ser aleatorizados. Es decir, todos los participantes reciben el tratamiento experimental y los profesionales intervinientes son conocedores de ello. En muchas ocasiones estos estudios son extensiones de los fase 1, en los llamados ensayos fase I/II.

No son pocos los fármacos que en oncohematología han conseguido ser aprobados por las agencias reguladoras para su comercialización en esta fase de desarrollo. Especialmente para pacientes en recaída sin alternativas eficaces de tratamiento. Sin embargo, cuando los fármacos resultan prometedores, el promotor (ya sea la industria farmacéutica o un grupo de investigación académico) busca posicionarlos en líneas más precoces del tratamiento. Es aquí cuando normalmente son necesarios grandes ensayos aleatorizados (fase 3) que comparan estos nuevos tratamientos a los ya disponibles.

Los ensayos fase 3 pueden incluir más de 1000 participantes, se desarrollan en más centros hospitalarios y tienen capacidad para cambiar paradigmas de tratamiento. Suelen dar pie a aprobaciones de nuevos medicamentos, o en su defecto, a su inclusión en el listado de tratamientos financiados por los sistemas de salud.

Sin embargo, la investigación clínica no termina aquí. Una vez comercializados, los tratamientos siguen siendo monitorizados por las agencias reguladoras en los ensayos fase 4 (o de vigilancia post-comercialización).

Una vez entendido qué son y cómo funcionan, es interesante ahondar algo más en el interés que pueden tener para las diferentes partes involucradas. Es innegable que los grandes beneficiados del desarrollo de nuevas terapias son nuestros pacientes. Como decíamos al principio, la investigación clínica permite desarrollar tratamientos que sean menos tóxicos y más eficaces para personas con enfermedades abocadas a desenlaces fatales.

Sin embargo, no son ellos los únicos beneficiarios; el propio sistema sanitario al promover el desarrollo de ensayos clínicos en sus hospitales puede ofrecer a sus pacientes tratamientos novedosos mucho tiempo antes de su llegada por la vía "habitual", disminuir costes en los tratamientos, que por otra parte representan un alto impacto presupuestario para los hospitales, y generar numerosos puestos de trabajo de alta cualificación para sus profesionales. En los últimos años, España ha conseguido ser pionera en el desarrollo de ensayos clínicos, especialmente en el campo de la oncohematología. Asimismo, para los profesionales sanitarios, representan también una oportunidad de desarrollo profesional, adquiriendo formación complementaria a la habitual y reputación y prestigio académico.

Por todo esto, nuestro Servicio lleva más de una década trabajando en este campo. Desde que se puso en marcha la unidad de investigación clínica en Hematología de la Fundación Jiménez Díaz más de 500 pacientes procedentes de muchos lugares del país han sido valorados y participado en ensayos clínicos en todas las fases del desarrollo. Hemos tenido oportunidad de tratar pacientes con linfomas, mieloma múltiple y leucemias agudas y crónicas, ver cómo varios fármacos llegaban a comercializarse y compartir nuestro trabajo con médicos en formación de otros muchos hospitales.

Afortunadamente la oncohematología está viviendo un momento de gran desarrollo y avance, generando grandes esperanzas y expectativas para pacientes, familiares y profesionales. Pequeñas moléculas orales, nuevas inmunoterapias, la terapia celular y combinaciones de tratamientos muy eficaces están cambiando por completo el panorama de estas patologías.

Por todo esto creemos sobran motivos para conmemorar un año más el Día del Ensayo Clínico. Felicidades y gracias a todos lo que lo hacen posible.

Dr. Sergio Ramos Cillán
Unidad de Linfomas y Ensayos Clínicos
Servicio de Hematología y Hemoterapia
Hospital Universitario Fundación Jiménez Díaz Madrid